Kas distrofisinin teşhisi ve «YerelHaberler» tedavisinde CRISPR-Cas9 yönteminin uygulanması.
Duchenne musküler distrofi (DMD), vücuttaki kas dokusunun sürekli olarak azalmaya başladığı ölümcül bir hastalıktır. Genellikle hastalarda on yaşından önce görülmeye başlar. DMD, vücudun distrofin adı verilen bir proteini üretmesi sırasında bir hata meydana geldiğinde ortaya çıkar. Sağlıklı insanlarda bu protein, kas hücrelerinin yapısını destekleyen hücre iskeletinin bir parçasıdır. Distrofin genindeki bir mutasyon, distrofin proteininin üretimini …