SMA tedavisinde kullanılan ilaçlardan 2 tanesi Tedavi Rehberinde yer almaktadır.

Fahrettin Koca, spinal müsküler atrofi (SMA) hastaları için risdiplam etken maddesi içeren solüsyon şeklindeki ilacın ruhsat aşamasına geldiğini, bu nedenle tedavi kılavuzunda iki ilaca yer verileceğini bildirdi.

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA Bilim Kurulu toplantısının ardından yaptığı yazılı açıklamada, SMA tetkiklerinin sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmelerin ele alındığını bildirdi.

Spinal müsküler atrofinin kalıtsal, ilerleyici ve kronik bir nörolojik hastalık olduğunu hatırlatan Koca, “2016 yılına kadar tip 1 hastalığı olan çocukların yaklaşık yüzde 90’ını daha iki yaşına gelmeden bu hastalık nedeniyle kaybediyorduk. Dünyada çaresi nusinersen olan ilacı dünyada uyguladıktan sonra bu çocukları yaşatma şansı doğdu. Ve bu gelişmenin hemen ardından dünyanın birçok ülkesinde rol model olabilecek nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak sunulmaya başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor. Bilgisini paylaşın.

Zamanla bilimsel verilerin bu tedavinin daha etkili olabilmesi için bir an önce uygulanması gerektiğini gösterdiğini vurgulayan Kocae, bu kapsamda Mayıs 2022’de Türkiye’nin her yerinde SMA yenidoğan muayenelerinin başladığını belirtti.

Bakan Koca, “Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 çocuk spinal müsküler atrofi taramasından geçirildi. Doktorları bu çocuklardan ilaç almaya karar verenlerin bir an önce tedavilerini sağladık. Sayıları 100’e ulaştı. ” ifadesini kullanın.

SMA’nın emlak ruhsatı son aşamada çözümde

Bakan Koca, hastalara ilk ilaç tedavisinin verilmesi ve verilerinin takibinin yanı sıra spinal müsküler atrofide kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmelerin de bilim kurulu tarafından yakından takip edildiğini vurguladı.

“Bu kapsamda nusinersen ile birlikte ‘risdiplam’ etken maddesini içeren ilaca ve Zolgensma adlı ilaca ilişkin tüm veriler takip edilmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Üç tedavinin diğerlerine üstünlüğü gösterilmemesine yol açmıştır.

Bunlardan risdiplam etken maddesini içeren ilacın ülkemize girişi için gerekli yasal işlemler ilgili firma tarafından tamamlanmış ve başvuru yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde ağızdan da verilebilmesini sağlayacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirildi ve ilgili ilaç için ruhsatlandırmada son aşamaya gelindi. Bilim kurulumuzun bugünkü toplantısında ilacın hazırlanışından hastalarımıza ulaştırılmasına kadar sağlık sistemimizin tüm detayları etraflıca değerlendirildi. Bu mülkün ruhsatlandırma işlemlerini önümüzdeki günlerde tamamlayacağız. Etkinliği bilinen ve hemşirelere uygulanması zor olan hastalara bu ilacın bir seçenek olarak sunulmasına karar verildi. Ülke verileri arttıkça uygulama esasları Bilim Kurulu tarafından revize edilecektir.

Böylece Coca, SMA hastaları için tedavi kılavuzuna artık iki ilacın dahil edileceğini doğruladı.

– “Zolgensma tedavisinin semptomatik hastalara fayda sağlamadığı biliniyor”

Sağlık Bakanı Koca, “gen tedavisi” olarak da bilinen Zolgensma adlı tedaviye ilişkin SMA Bilim Kurulu’nda yapılan değerlendirmelere ilişkin tüm bilimsel veriler ve gelişmelerin yakından takip edildiğini vurguladı.

Koujah, bakanlık için en önemli şeyin bilimsel kurulların değerlendirmesi ve hastaların küresel aktörlerin zararlarından korunması olduğunu vurguladı. Bu verileri içeren yayının çok prestijli bir bilimsel dergiden çıkarılması gerekiyordu. Bilgisini paylaşın.

Koca’yı takip edin:

“Bu noktada ülkemizde SMA’lı doğan her çocuğun etkinliği bilinen bir tedavi gördüğünü ve SMA’ya yönelik hiçbir kampanyaya Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizi bilmek isteriz. Zolgensma tedavisi semptomatik hastalara fayda sağlamıyor, Hastalar için bile kampanyalar yapılıyor.Aslında bizim rızamız olmadan yurt dışına götürülerek bu tür kampanyalarla Zolgensma tedavisi gören ve geçince de nusinersen tedavisine devam etmesi için bakanlığımıza başvuran çok çocuğumuz var. bir fayda görmemek.

Tüm bu tabloya rağmen ve hastalarımıza ek fayda sağlayabileceği ihtimalini de göz ardı etmemek kaydıyla, ilacın ülkemize girmesi konusunda yasal bir talepleri olmamasına rağmen ilgili firma yetkilileri ile görüşülerek bu veriler tarafımıza tekrar iletilmiştir. bilimsel kanıtları sunarak bilim kuruluna sunar. Bilim Kurulumuz tarafından yapılan değerlendirmede Zolgensma tedavisinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren bilimsel karşılaştırmalı bir çalışmanın halen bulunmadığı tespit edilmiştir.

“SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede değerlendirmeyi yapacak.”

Avrupa İlaç Ajansı’nın son dönemde Zolgensma tedavisindeki yan etkiler nedeniyle 12 aylıktan büyük çocuklara kısıtlama getirdiğini belirten Koca, şu ifadeleri kullandı:

“Bu durum bilim kurulumuzca yakından takip ediliyor. Ancak son 5 ayda yayınlanan ve doğumdan itibaren 0 ila 6 haftalık asemptomatik SMA tip 1 bebeklerde Zolgensma’nın diğer ilaçlara benzer etkinlik gösterdiğini gösteren çalışmalar var.” Tarama. Olgusal veriler istenerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağını düşündü. SMA bilim kurulumuz bu değerlendirmeyi en kısa sürede yapacak.”

SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan biri olan Nurinersen ülkemizde ruhsat aldı, risdiplam ruhsat başvurusu yaptı ve son aşamaya geldi. Öte yandan Zolgensma, lisans almak için herhangi bir girişimde bulunmadı. İzlenebilir ve güvenli bir tedavi uygulamak için lisanslama son derece önemlidir.