"Enter"a basıp içeriğe geçin

Kök hücreler ilaç üretiminde nasıl kullanılır? ” YerelHaberler

Kök hücreler, yaşamın erken dönemlerinde ve gelişim sırasında birkaç farklı hücre tipine farklılaşabilir. Diğer hücreleri bölme ve böylece yeniden oluşturma yeteneklerinden dolayı birçok doku türünde onarım sistemi görevi de görebilirler. Kök hücre bölünmesi sırasında bir hücre kök hücre olarak kalırken diğeri özel bir işleve sahip olma yeteneği kazanır. Kök hücreler, onları diğer hücrelerden ayıran iki temel özelliğe sahiptir.

Kök hücreler

İlk olarak, uzmanlaşmamışlardır ve uzun bir süre sonra bile süresiz olarak çoğalabilirler. Ayrıca belirli koşullar altında bir organ veya dokuda özel bir işlev kazanabilirler. Bağırsak ve kemik iliği, yıpranmış ve hasar görmüş dokuyu değiştirmek için düzenli olarak bölünen kök hücreler içerir. Öte yandan, sadece kalp ve pankreas belirli koşullar altında bölünen kök hücreleri içerir. Kök hücreler, daha iyi ilaçların araştırılmasına yardımcı olmak ve böylece insan hastalıklarını iyileştirmek için büyük bir potansiyele sahiptir.

Araştırma ve Geliştirme

Kök hücre kavramı, son yıllarda çok dikkat çeken bir alandır. Kök hücrelerin kendileri, hem ilaç araştırma ve geliştirme için yeni bir yol sunar hem de hastalığın etiyolojik temelini incelemek için yeni bir yol sağlar. Bu nedenle, ilaçları taramak, potansiyel yeni ilaçların etkinliğini test etmek ve hasta gruplarını klinik deneyler için taramak için yeni bir yol sağlar. Prosedürde kök hücrelerin kullanılacağı süreç, öncelikle ilgili hastalığın tespit edilmesi ve numunelerin alınması olacaktır. Bu indüklenmiş pluripotent kök hücreler (iPSC’ler), yine hastalıklarla ilişkili olan farklı bileşenlere veya hücrelere üretilebilir, genişletilebilir ve farklılaştırılabilir.
Kök hücre araştırması ile ilişkili anahtar örnekler, ALS veya spinal müsküler distrofiye dahil olmalarından dolayı motor nöronlardır. Hastalık mekanizmalarına bakan ön çalışmalar tamamlandıktan sonra, ilaç keşfi için daha fazla tarama yapılabilir. Buradan bileşikler tanımlanabilir ve izlenebilirken, bileşiklerin etkinliği ve güvenliği diğer hücre hatları üzerindeki etkileriyle sorgulanabilir. Bu farklı hücre hatları, kalp kası hücreleri ve hepatositler gibi yan etkilerden etkilenenleri içerebilir.
Bu noktada tanımlanan öncü bileşikler, hastadan türetilen hücreler üzerinde daha fazla test edilebilir. Hastadan türetilen hücrelerin kullanılması, bileşiklerin daha büyük bir hasta yüzdesinde veya hatta bu yeni tanımlanmış bileşiğe daha iyi yanıt verebilecek kişilerde daha etkili olup olmayacağını belirlemeye yardımcı olabilir. Translasyonel bir bakış açısıyla, bu, preklinik aşamalarda oldukça şüpheli olduğundan, hastalara ve piyasaya yeni bir ilaç getirmeyle ilişkili maliyetlerin azaltılmasında çok faydalı olabilir. Bu titiz preklinik testler, güvenlik profillerinin geliştirilmesinin yanı sıra hedef popülasyonun daha dikkatli bir şekilde çalışılmasına olanak tanır.

hastalık modelleme

Hastalardaki hücrelerin fenotiplerinden farklı olabileceğinden, hastalıkları modellerken hücre olgunlaşmasını dikkate almak önemlidir. ALS ve SMA’nın her ikisi de motor nöron hastalıklarıdır, ancak farklı hücre alt popülasyonlarını etkilerler. ALS’de nöronal distal nöronlar etkilenir. SMA’da proksimal kaslar etkilenir. Her iki hastalıkta da görülen bazı motor nöronlar hiç etkilenmez. Bu nedenle, bu hastalıkları modelleme girişimleri, nöronların bu spesifik alt popülasyonlarını modellemeye çalışmalıdır.
Motor nöronları üretmek için protokoller olsa da, üretilen nöronlar belirli bir alt popülasyonu temsil etmez. Bu genel nöronların, morfojenler ve transkripsiyon faktörleri gibi çeşitli uyaranlara maruz kalma yoluyla daha spesifik motor nöron nişlerine farklılaşmaya teşvik edilebileceğine inanmak mantıklıdır. Ayrıca, normalde pluripotent kök hücrelerden farklılaşan hücreler, embriyonik muadillerine benzer. Üretilen hücreler, hücrelerde görüntülenen olgun fenotiplere sadık olmayacağından, geç başlangıçlı hastalık modellenirken bu sorunlar ortaya çıkabilir.
Nörodejeneratif hastalıkların doğası, insanları etkilemesi uzun yıllar alır ve in vivo olarak klinik olarak belirgin hale gelmesi aylar alır. Ek olarak, nörodejeneratif hastalıklar genellikle düzensizdir ve çevresel göstergelerle başlar. Bu nedenle, bu kök hücreler konsantre olduklarında ve genellikle uzun bir süre boyunca bu uyaranlara veya ipuçlarına maruz kaldıklarında, bir hücre kültürü fenotipi içinde patolojik bir fenotipi hızlandırabilirler. Tipik bir örnek, mitokondriyal fonksiyonu azaltabilen ve böylece hastalık fenotipini etkileyebilen hücresel oksidanların kullanımıdır.
Son olarak, nörodejeneratif hastalıklar çoğunlukla geç başlangıçlıdır ve prezentasyonda sivilcelidir. Aksine, farklı mutasyonlara sahip birkaç vaka vardır. Bu varsayımdan yola çıkarak, hastalık genetik varyantları kullanılarak ve benzer hastalık patolojileri üretmek için hücre kültürü koşullarını değiştirmeye çalışarak in vitro bir fenotip oluşturulabilir.

Gelecek çalışma planları

Kök hücreler, onları ilaç keşif araştırmalarını ve temel biyolojiyi geliştirmek için çekici bir seçenek haline getiren çeşitli özelliklere sahiptir. Özellikleri, hastalıkla ilgili birçok hücrenin gelişmesine ve böylece potansiyel yeni ilaç hedeflerinin belirlenmesine olanak sağlar. Ayrıca hastalık mekanizması hakkında daha iyi fikir edinilebilir. Bununla birlikte, kök hücre biyolojisine yönelik araştırmalar, hastalığı ve patolojiyi en iyi şekilde tanımlayacak belirli bir niş yerine üretilen genel hücre tipi ile sınırlıdır. Bu nedenle, yeni bileşiklerin oluşturulması için spesifik hücresel nişler oluşturmak için daha fazla çalışma gerekmektedir.

kaynak:
https://doi.org/10.1016/j.stem.2009.11.009
https://www.technologynetworks.com/cell-science/articles/stem-cells-in-drug-discovery-286825

yazar: Özlem Güvenç Ağaoğlu

Diğer gönderilerimize göz at

[wpcin-random-posts]

İlk Yorumu Siz Yapın

Bir yanıt yazın

E-posta adresiniz yayınlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir